Magyar segítséggel nyerhetik vissza a vakok a látásukat

A kígyók hőlátó képessége segíthet a retina gyógyításában, a mechanizmus felhasználásával akár a látás is visszanyerhető – derül ki a június 5-i Science-ben publikált tanulmányból. A világ egyik vezető tudományos lapjában megjelenő kutatáshoz a Semmelweis Egyetem Anatómiai, Szövet- és Fejlődéstani Intézetének Retina Laboratóriuma egy humán retina-modell kidolgozásával és az ehhez kapcsolódó jelentős tudástranszferrel járult hozzá – olvasható a Semmelweis Egyetem honlapján.

„A humán retina egy nehezen kutatható, kevésbé ismert szerv. Az elmúlt évtizedben egyre inkább nyilvánvalóvá vált, hogy az állatokon elért eredményekből levont következtetéseket nem lehet közvetlen módon az emberi retinára alkalmazni.

A kísérletek emberi szöveten történő elvégzése épp ezért alapvető fontosságú, ennek azonban gátat szab a megfelelő minőségű humán szövethez való hozzáférés.

Ezt felismerve a Semmelweis Egyetem Anatómiai, Szövet- és Fejlődéstani Intézetének Retina Laboratóriumában a vezetésemmel kifejlesztettünk egy világviszonylatban is egyedülálló szövettenyésztési eljárást, mellyel a szervdonációból visszamaradó retina szövet akár 14 héten át is életben tartható rendívül jó szövettani megtartottság mellett” – magyarázta Szabó Arnold egyetemi tanársegéd. A laboratórium által kifejlesztett eljárást olyan, terápiás célú szervdonációból fennmaradt retinaszöveten végezték, mely egyéb módon nem hasznosítható – az eljárásnak köszönhetően azonban lehetővé váltak az emberi idegszöveten eddig nem kivitelezhető, hosszú távú vizsgálatok is.

Ahogy Szabó Arnold elmondta,

az eljárás iránt óriási a nemzetközi érdeklődés mind az alkalmazott kutatás, mind az alapkutatás irányából; több nagy nemzetközi gyógyszeripari együttműködés már sikerrel zárult, továbbiak pedig jelenleg is tárgyalás alatt állnak.

Felfedezésük vezetett el a Roska Botond laboratóriumaival való közös munkáig. Az ebből megszülető, most megjelent Science-cikk utolsó szerzője Roska Botond, Szabó Arnold pedig a közreműködők között szerepel.

A kígyók érzékszervei inspirálták a kutatókat

Roska Botond és munkatársai felfedezték, hogy vírusok segítségével be lehet juttatni a degenerált retinába olyan csatornákat, amelyek érzékelik a fényt, ezzel pedig a vak retinát ismét látóvá lehet tenni.

Eredményeiket azonban nem tudták megfelelő módon tesztelni a humán retinán – ebben nyújtott segítséget nekik a Semmelweis Egyetem Retina Laboratóriuma.

A közös kutatás 2014-ben kezdődött, ennek egyik eredménye egy, a Nature Neuroscience-ben tavaly megjelent publikáció volt, melynek Szabó Arnold a második helyen megjelölt szerzője volt.

A Nature Neuroscience-ben egy olyan, a specifikus génterápiához nélkülözhetetlen mesterséges promóter-könyvtárat, azaz a gének előtt elhelyezkedő, szabályozó DNS-szakaszokat írtak le, amelyek segítségével az emberi retina egyes sejtjei szelektíven megcélozhatóak. A promótereket alkalmazva adeno-asszociált, vagyis kis mennyiségű DNS-t tartalmazó, emberre ártalmatlan vírus (AAV) vektorainak segítségével egy adott méretű gén célzottan beültethető az emberi retinába, így lehetőség van az adott sejttípus betegségeinek kezelésére, és a génhiba okozta zavarok korrigálására, illetve mesterségesen szerkesztett gének kifejeztetésére.

A Scince-ben leírt kísérlet célja a fényérzékenység és a látás visszaállítása volt a vak retinában. Ehhez a kígyók hőérzékelésében is szerepet játszó rendszert vettek alapul:

a kígyók ugyanis nemcsak látnak, de egy speciális szervükkel a hőt is érzékelik.

A kutatóknak adeno-asszociált (kis mennyiségű DNS-t tartalmazó, emberre ártalmatlan) vírus vektorok segítségével sikerült egy mesterségesen módosított, hőre érzékeny ioncsatornát bejuttatni a retinába. Ezt a látható spektrumon kívül eső, közeli infravörös fénnyel keltett hőhatással célzottan aktiválták. A vizsgálatok igazolták, hogy ennek segítségével visszatért a retina fényérzékenysége, az információ a látópályán keresztül a látókéregbe is eljutott, részben pedig a funkcionális látást is sikerült visszaállítani.

A most „Restoring vision using tunable near-infrared sensors” címmel publikált, úttörő megoldás egyik fő előnye, hogy a még fejlesztés alatt álló optogenetikai eljárásokkal szemben részlegesen megtartott látás esetén (így például időskori makula degenerációnál is) alkalmazható lehet. A jelenleg is párhuzamosan, világszerte több laboratóriumban kutatott optogenetikai terápiás célú eljárásokban ugyanis a látható fényre érzékeny ioncsatornát próbálnak kifejeztetni a vak retinában, ezeket azonban csak nagyon erős látható fénnyel lehet stimulálni, amit ezért csak teljesen vak emberekben lehetne alkalmazni.

A kísérletek Roska Botond irányításával zajlottak, a génterápiás ötlet és fejlesztés az ő kutatócsoportjához tartozik. A humán platformot, így az emberi szöveteken való eljárások elvégzését lehetővé tevő retina modellt azonban Szabó Arnold és a Semmelweis Egyetem Anatómiai, Szövet- és Fejlődéstani Intézetének Retina Laboratóriuma biztosította. A kísérletek Bázelben zajlottak, amelyekhez a Semmelweis Egyetem jelentős tudástranszferrel járult hozzá.

„A végső cél természetesen a vakság megszüntetése és a betegek látásának visszanyerése. Ennek elősegítésére szeretnénk Magyarországon a Semmelweis Egyetem aktív részvételével egy klinikai kutatóközpontot létrehozni, hogy itthon, magyar betegeken segíthessünk olyan terápiás eljárásokkal, amiket részben szintén magyarok fejlesztettek ki. Kutatópartnereinkkel közös reményünk, hogy ez a közeljövőben megvalósulhat”

– tette hozzá Szabó Arnold.

Roska Botond, a Bázeli Egyetem professzora, a bázeli Molekuláris és Klinikai Szemészeti Intézet alapítója, a Semmelweis Egyetem vendégprofesszora, a Semmelweis Budapest Award tavalyi díjazottja. Munkatársaival főképp látás-visszaállítással kapcsolatos kutatásokat végeznek.

Borítókép: illusztráció